AB Science a terminé un essai clinique humain de phase 2/3 du masitinib dans la SLA avec des résultats prometteurs. La société a publié les résultats de son essai, mené en Espagne, dans la revue Sclérose latérale amyotrophique et Dégénérescence frontotemporale. Une étude de phase 3 de confirmation sera lancée plus tard en 2019, tous les emplacements n’ayant pas encore été annoncés.
Cliquez ici pour le communiqué de presse de la société.
Des études précliniques montrent que le masitinib inhibe la fonctionnalité des microglies et des mastocytes impliqués dans la progression de la SLA en bloquant la libération de substances cytotoxiques susceptibles d’endommager davantage les nerfs moteurs. En plus de ralentir la progression de la maladie liée aux microgliaux, de réduire la neuro-inflammation et de moduler les comportements neuronaux dans les systèmes nerveux central et périphérique.
La population ciblée pour l’analyse primaire dans cette étude était « des progresseurs normaux. »Ceci est défini comme un taux de progression révisé du Score d’évaluation fonctionnelle de la SLA (ALSFRS-R) de l’apparition de la maladie à la ligne de base de moins de 1,1 point par mois. Dans le même temps, une évaluation secondaire de l’ensemble de la population participante a été réalisée.
L’analyse primaire a montré que le masitinib à 4,5 mg / kg / jour en association avec le riluzole ralentissait significativement le déclin de l’ALSFRS-R de 27% par rapport au riluzole seulement à la semaine 48. Les participants sous masitinib ont également montré une détérioration plus faible de la qualité de vie, mesurée par ALSAQ-40 et de la fonction respiratoire mesurée par la capacité vitale forcée (CVF). L’analyse du délai jusqu’à l’événement était également statistiquement significative. Il n’y avait pas de différence perceptible dans la survie globale (OS), l’OS médian n’étant pas atteint dans les bras de traitement du masitinib ou du placebo. Les effets indésirables étaient comparables entre le masitinib et le placebo.
Cet essai était une étude comparative multicentrique, en double aveugle, randomisée par ordinateur, contrôlée par placebo, en groupe parallèle, du masitinib par voie orale dans le traitement des personnes atteintes de SLA. Les patients admissibles étaient âgés de 1875 ans avec un diagnostic probable, probable ou définitif de SLA soutenu par le laboratoire. Trois cent quatre-vingt-quatorze patients ont été inscrits dans un rapport de 1: 1: 1 pour recevoir du riluzole plus un placebo, du masitinib à 4,5 ou 3,0 mg / kg / jour.
En reconnaissance du besoin critique de nouveaux traitements, le masitinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la SLA des deux États-Unis. Food and Drug Administration (FDA) et l’Agence européenne du Médicament (EMA).
AB Science, basée à Paris, a été fondée en 2001 par une équipe de scientifiques pour développer de nouveaux médicaments ciblant des besoins non satisfaits dans les domaines de l’oncologie, des maladies inflammatoires chroniques et des troubles dégénératifs neurologiques, y compris la SLA.
LIENS:
Site AB Science: