AB Science hat eine klinische Phase-2/3-Studie mit Masitinib am Menschen bei ALS mit vielversprechenden Ergebnissen abgeschlossen. Das Unternehmen veröffentlichte die Ergebnisse seiner in Spanien durchgeführten Studie in der Zeitschrift Amyotrophe Lateralsklerose und Frontotemporale Degeneration. Eine bestätigende Phase-3-Studie wird später im Jahr 2019 gestartet, wobei alle Standorte noch bekannt gegeben werden.
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Präklinische Studien zeigen, dass Masitinib die Funktionalität von Mikroglia und Mastzellen hemmt, die an der ALS-Progression beteiligt sind, indem es die Freisetzung von zytotoxischen Substanzen blockiert, die die motorischen Nerven weiter schädigen könnten. Neben der Verlangsamung des Fortschreitens der Mikroglia-bedingten Krankheit, der Verringerung der Neuroentzündung und der Modulation des Neuronenverhaltens im zentralen und peripheren Nervensystem.
Die Zielpopulation für die Primäranalyse in dieser Studie war „normale Progressoren.“ Dies ist definiert als eine ALS Functional Rating Score Revised (ALSFRS-R) Progressionsrate vom Ausbruch der Krankheit bis zum Ausgangswert von weniger als 1,1 Punkten pro Monat. Gleichzeitig wurde eine sekundäre Bewertung der breiteren Teilnehmerpopulation durchgeführt.
Die Primäranalyse zeigte, dass Masitinib bei 4,5 mg / kg / Tag in Kombination mit Riluzol den ALSFRS-R-Rückgang im Vergleich zu Riluzol erst in Woche 48 signifikant um 27 Prozent verlangsamte. Die Teilnehmer an Masitinib zeigten auch eine geringere Verschlechterung der Lebensqualität, gemessen anhand von ALSAQ-40, und der Atemfunktion, gemessen anhand der erzwungenen Vitalkapazität (FVC). Die Zeit bis zur Ereignisanalyse war ebenfalls statistisch signifikant. Es gab keinen erkennbaren Unterschied im Gesamtüberleben (OS), wobei das mediane OS weder im Masitinib- noch im Placebo-Behandlungsarm erreicht wurde. Die Nebenwirkungen waren zwischen Masitinib und Placebo vergleichbar.
Diese Studie war eine multizentrische, doppelblinde, computer-randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppen-Vergleichsstudie mit oralem Masitinib bei der Behandlung von Menschen mit ALS. Geeignete Patienten waren im Alter von 1875 Jahren mit einer laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder definitiven Diagnose von ALS. Dreihundertvierundneunzig Patienten, die im Verhältnis 1:1: 1 aufgenommen wurden, erhielten Riluzol plus Placebo, Masitinib mit 4, 5 oder 3, 0 mg / kg / Tag.
In Anerkennung des kritischen Bedarfs an neuen Behandlungen erhielt Masitinib von den USA die Orphan Drug Designation für ALS. Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).
AB Science mit Sitz in Paris wurde 2001 von einem Team von Wissenschaftlern gegründet, um neue Medikamente zu entwickeln, die auf ungedeckten Bedarf in den Bereichen Onkologie, chronisch entzündliche Erkrankungen und neurologische degenerative Erkrankungen, einschließlich ALS, abzielen.
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