AB Science har gjennomført En Fase 2/3 human klinisk studie av masitinib I ALS med lovende resultater. Selskapet publiserte resultatene av forsøket, utført I Spania, i tidsskriftet Amyotrofisk Lateral Sklerose og Frontotemporal Degenerasjon. En bekreftende Fase 3-studie vil bli lansert senere i 2019 med alle steder som ennå ikke er annonsert.
Klikk her for selskapets pressemelding.
Prekliniske studier viser at masitinib hemmer funksjonaliteten til microglia og mastceller som er involvert I als-progresjon ved å blokkere frigjøring av cytotoksiske stoffer som kan skade motorens nerver ytterligere. I tillegg til å bremse mikroglialrelatert sykdomsprogresjon, redusere nevro-betennelse og modulere nevronadferd i sentrale og perifere nervesystemer.
den målrettede populasjonen for primæranalyse i denne studien var «normale progressorer.»Dette er definert som En Als Functional Rating Score Revised (ALSFRS-R) progresjonsrate fra sykdomsutbrudd til baseline på mindre enn 1,1 poeng per måned. Samtidig ble det gjennomført en sekundær vurdering av den bredere deltakerbefolkningen.
Primæranalyse viste at masitinib ved 4,5 mg/kg/dag i kombinasjon med riluzol signifikant reduserte nedgangen I ALSFRS-R med 27 prosent sammenlignet med riluzol bare ved uke 48. Deltakere på masitinib viste også en lavere forverring i livskvalitet, målt VED ALSAQ-40 og respiratorisk funksjon målt ved tvungen vital kapasitet (fvc). Tid til hendelsesanalyse var også statistisk signifikant. Det var ingen merkbar forskjell i total overlevelse (OS) med median OS som ikke ble nådd i verken masitinib-eller placebobehandlingsarmene. Bivirkninger var sammenlignbare mellom masitinib og placebo.
denne studien var en multisenter, dobbeltblind, datamaskin-randomisert, placebokontrollert, parallellgruppe, komparativ studie av oral masitinib i behandlingen av mennesker som lever med ALS. Kvalifiserte pasienter var i alderen 1875 år med en laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt DIAGNOSE AV ALS. Tre hundre og nittifire pasienter inkludert i forholdet 1:1: 1 for å få riluzol pluss enten placebo, masitinib ved 4,5 eller 3,0 mg / kg / dag.
i anerkjennelse av det kritiske behovet for nye behandlinger, fikk masitinib orphan drug betegnelse FOR ALS fra BÅDE USA Det europeiske Legemiddelkontoret (The European Medicine Agency, EMA) og Food And Drug Administration (FDA).
AB Science, basert I Paris, ble grunnlagt i 2001 av et team av forskere for å utvikle nye legemidler rettet mot udekkede behov innen onkologi, kroniske inflammatoriske sykdommer og nevrologiske degenerative lidelser, inkludert as ALS.
LENKER:
Ab Vitenskap nettstedet: